速递冠心病心绞痛全新基因疗法获批进入3期

▎药明康德/报道

近日，美国生物技术公司Angionetics宣布，其心脏病基因疗法脉再通（Generx）获得FDA批准进入3期临床试验。脉再通是一种在心血管介入领域的全新的生物治疗工具，此次试验将针对重症冠心病和难治性心绞痛。

冠心病在全球范围内是致人死亡的最主要原因之一，每年会导致多万人死亡，心绞痛是其主要症状之一。近年来，随着诊断和治疗技术的不断进步，冠心病的死亡率呈逐渐下降的趋势。但是，其中有一部分患有难治性心绞痛的重症冠心病患者，他们的病情较为复杂，通常药物治疗已经无效，同时却因各种原因而无法接受经皮冠状动脉介入术或冠状动脉旁路移植术等手术治疗，因此缺乏有效的治疗手段。据估计，全球约有万这样的患者。Angionetics的脉再通有望为这些病情复杂的患者带来全新的生物治疗方案。

脉再通是一种基因疗法，它希望通过激活心血管自身的修复和再生能力来恢复心肌供血，以达到治疗冠心病心绞痛的目的。脉再通将编码人成纤维细胞生长因子4（FGF-4）的基因及其启动子和分泌信号包装在经过改造的腺病毒内，通过一个标准的球囊心导管植入心脏内缺血的部分，以此将FGF-4基因转染心脏细胞。心脏细胞在表达和分泌FDF-4之后可以激活生成血管的信号通路，随后可以在缺血区域扩张已有的侧支动脉和形成新的毛细血管，以恢复该区域的血液供应。

▲脉再通疗法示意图（图片来源：Angionetics